Most Expensive Drug: ఈ ఔషధం ప్రపంచంలోనే ఖరీదైనది, ఎందుకు వాడతారో తెలుసా?

హిమోఫిలియా అంటే ఏంటి?

హిమోఫిలియా అనేది వారసత్వంగా వచ్చే రక్తస్రావం రుగ్మత. హిమోఫిలియా ఉన్న వారిలో రక్తం గడ్డ కట్టదు. ఇది శస్త్రచికిత్స లేదా ఇతర గాయాల తర్వాత ఆకస్మిక రక్తస్రావం మరియు గాయాలకు దారితీస్తుంది.

సెంటర్స్ ఫర్ డిసీజ్ కంట్రోల్ అండ్ ప్రివెన్షన్ (CDC) ప్రకారం, గడ్డకట్టే కారకాలు అని పిలువబడే ప్రోటీన్లు గాయం జరిగిన ప్రదేశంలో రక్తస్రావం ఆపడానికి ప్లేట్‌లెట్‌లతో పని చేస్తాయి. కాలేయంలో ఉత్పత్తి అయ్యే ఫ్యాక్టర్-9(ix) అనే ప్రోటీన్ లోపం కారణంగా ఈ సమస్య ఏర్పడుతుంది. దీని అర్థం వ్యక్తి గాయం తర్వాత ఎక్కువసేపు రక్తస్రావం అవుతుందని మరియు అంతర్గత రక్తస్రావానికి ఎక్కువ అవకాశం ఉంది. హిమోఫిలియా అనేది 40 వేల మందిలో ఒక్కరికి వచ్చే చాలా అరుదైన వ్యాధి

హిమోఫిలియా ఎప్పుడైనా రావొచ్చు. రక్తం గడ్డకట్టడానికి అవసరమైన ప్రోటీన్ కోసం జన్యువులోని ఉత్పరివర్తనాల వల్ల వస్తుంది. చిన్న కోతలు లేదా గాయాలు ప్రాణాంతకం కావచ్చు. చాలా మందికి తీవ్రమైన రక్తస్రావం నిరోధించడానికి వారానికి ఒకసారి లేదా అంతకంటే ఎక్కువ చికిత్సలు అవసరం కావొచ్చు. చికిత్స చేయకుండా వదిలేస్తే, ఈ పరిస్థితి మెదడుతో సహా కీళ్ళు మరియు అంతర్గత అవయవాలలోకి రక్తస్రావం కలిగిస్తుంది.

హిమోఫిలియా పురుషుల్లో ఎక్కువగా కనిపిస్తుంది. చాలా అరుదుగా మాత్రమే మహిళల్లో కనిపిస్తుంది.

హిమోఫిలియా రకాలు:

హిమోఫిలియాలో రెండు ప్రధాన రకాలు ఉన్నాయి - టైప్-A టైప్-B.

రెండు రకాల హిమోఫిలియాల్లోనూ మూడు దశలు ఉంటాయి.

1. తేలికపాటి:

దాదాపు 25% కేసులు తేలికపాటివి. తేలికపాటి హిమోఫిలియా ఉన్న వ్యక్తి 6-30% కారకాల స్థాయిలను కలిగి ఉంటాడు.

2. మధ్యస్థం:

దాదాపు 15% కేసులు మితమైనవి మరియు మితమైన హిమోఫిలియా ఉన్న వ్యక్తి 1-5% కారకాల స్థాయిలను కలిగి ఉంటారు.

3. తీవ్రమైనవి:

సుమారు 60% కేసులు తీవ్రంగా ఉంటాయి మరియు తీవ్రమైన హిమోఫిలియా ఉన్న వ్యక్తులు 1% కంటే తక్కువ కారకాల స్థాయిలను కలిగి ఉంటారు.

రక్తం గడ్డకట్టే ఫ్యాక్టర్-viii లేకపోవడం వల్ల హిమోఫిలియా A సంభవిస్తుంది. ఈ రకమైన హిమోఫిలియా హీమోఫిలియా B కంటే నాలుగు రెట్లు ఎక్కువ మందిలో కనిపిస్తుంది. వారిలో, హేమోఫిలియా A ఉన్నవారిలో సగానికి పైగా ప్రజలు తీవ్రమైన రూపాన్ని కలిగి ఉంటారు.

హిమోఫిలియా B, దీనిని క్రిస్మస్ వ్యాధి అని కూడా పిలుస్తారు. రక్తం గడ్డకట్టే ఫ్యాక్టర్-ix లేకపోవడం వల్ల వస్తుంది. ప్రపంచవ్యాప్తంగా పుట్టిన ప్రతి 25,000 మంది పురుషులలో ఒకరికి హిమోఫిలియా B వస్తుంది.

హిమోఫిలియాకు చికిత్స

రక్తం గడ్డకట్టడంలో సమస్యలతో కూడిన ఈ అరుదైన లోపానికి ఈ ఖరీదైన డ్రగ్ చికిత్స చేస్తుంది. ఇప్పటి వరకు హిమోఫిలియాకు చికిత్స చేసేందుకు పలు ఔషధాలు అందుబాటులో ఉన్నాయి. ఈ వ్యాధికి చికిత్స చేసేందుకు ఇప్పటి వరకు ఉన్న ఔషధాల ధరలు కూడా చాలా ఎక్కువే. ఒక ఔషధం ఖరీదు 2.8 మిలియన్ డాలర్లు కాగా.. మరో ఔషధం ధర 3 మిలియన్ డాలర్లు. అయితే వీటి కంటే కొత్త ఔషధం చాలా ప్రభావవంతంగా పని చేస్తున్నట్లు పరిశోధనల్లో తేలింది.

హెమ్‌జెనిక్స్‌ ఎలా పని చేస్తుంది?

జన్యుపరంగా మార్పులు చేసిన వైరస్ ప్రత్యేకమైన జన్యు పదార్థాన్ని కాలేయంలోకి ప్రవేశపెడుతుంది. అప్పుడు కాలేయం నుండి ఫ్యాక్టర్-9(ix) విడుదల అవుతుంది.

పరిశోధనల్లో భాగంగా హెమ్‌జెనిక్స్‌ తీసుకున్న వారిలో గడ్డకట్టే ప్రోటీన్ స్థాయిలు పెరిగాయి. ప్రామాణిక చికిత్స అవసరం తగ్గిందని మరియు రక్తస్రావం సమస్యలు 54% తగ్గాయని తేలింది.